terapia gênica

27/7/2010
Apresentação desenvolvida pelas graduandas em Ciências Farmacêuticas:
Ana Carolina Macedo Lima,
Ariane Mugnano Castelo Branco,
Caroline Cardoso Mendes Souza,
Clarisse Danielli Silva Albergaria,
Jéssica Lucena de Oliveira,
Larissa Ribeiro Braga Brito.
Disciplina: Genética Básica – Turma E
Professora: Zulmira Lacava
TERAPIA GÊNICA
Brasília – DF,
Julho de 2010.
“No momento que o mundo está ameaçado
pelo ressurgimento de doenças infecciosas,
que a vacina contra a AIDS permanece
improvável, que o câncer mata cada vez mais,
a esperança reside na medicina molecular. Ela
começa a cumprir suas promessas.”
1
27/7/2010
Terapia Gênica
É o tratamento de doenças baseado na
transferência de material genético.
Em sua forma mais simples, a terapia gênica
consiste na inserção de genes funcionais em
células com genes defeituosos, para substituir
ou complementar esses genes causadores de
doenças.
Introdução
As modernas técnicas da biotecnologia, em
particular a engenharia genética, têm
apresentado novas possibilidades, como a
terapia gênica.
À medida que avançam os estudos na
engenharia genética e nos mecanismos que
estimulam o funcionamento do sistema
imunológico, melhores versões e usos da
terapia gênica tendem a surgir.
2
27/7/2010
Introdução
A terapia gênica promete ser
uma área fértil de pesquisas
científica e clínica que poderá
representar uma mudança de
paradigma da medicina, com
importantes repercussões
para a sociedade.
Ela é a esperança de
tratamento para um grande
número de doenças até hoje
consideradas incuráveis por
métodos convencionais.
Doenças hereditárias:
Imunodeficiência
(ADA);
Fibrose Cística;
Hemofilia;
Xeroderma
Pigmentosum.
Doenças adquiridas:
Câncer;
AIDS.
Doenças com protocolos envolvendo
terapia gênica:
3
27/7/2010
Histórico
1944: Possibilidade de
transferir informação
genética de um
organismo para outro
(em bactérias).
Avery, McLeod e
McCarty
Histórico
Avery, McLeod e McCarty
Demonstração de que a molécula que continha as
informações hereditárias era o DNA.
4
27/7/2010
Histórico
Décadas de 60 e 70
A idéia de transferir genes para curar doenças em humanos
tornou-se mais próxima da realidade.
Década de 80
Avanços na biologia molecular já permitiam que os genes
humanos fossem sequenciados e clonados.
Histórico
14 de setembro de 1990:
pesquisadores do National Institutes
of Health, nos Estados Unidos,
realizaram a primeira terapia gênica
autorizada em Ashanti DeSilva, de 4
anos de idade, com Imunodeficiência
Combinada Grave.
A terapia fortaleceu o sistema
imunológico de Ashanti; ela parou de
contrair resfriados recorrentes e pôde
voltar a freqüentar a escola.
Esse procedimento não a curou.
5
27/7/2010
Entretanto...
A biologia da terapia
gênica em humanos é
muito complexa e há ainda
muitas técnicas que
precisam ser desenvolvidas
e doenças que precisam ser
entendidas de maneira
mais completa antes que a
terapia gênica possa ser
usada apropriadamente.
6
27/7/2010
Tipos de terapia gênica
Teoricamente é possível transformar tanto
células somáticas quanto células
germinativas.
Terapia gênica somática;
Ex vivo;
In vivo.
Terapia gênica da linha germinal.
Estratégias da Terapia gênica
7
27/7/2010
Como funciona?
Exemplo: Terapia gênica usando um retrovírus como
vetor em células da medula óssea vermelha (M.O.V.).
Como funciona?
8
27/7/2010
Métodos
Um gene normal pode ser inserido num local não
específico no genoma para substituir um gene
problemático. Essa abordagem é a mais comum.
Um gene anômalo pode ser trocado por um gene normal
por meio da recombinação.
O gene anômalo pode ser reparado por meio de mutação
reversa seletiva, que devolve ao gene suas funções
normais.
A regulação (o grau em que um gene está ativo ou
inativo) de um gene em particular pode ser alterada.
Vetores usados
Vetores virais :
Retrovírus ;
Lentivírus;
Adenoassociados de vírus ;
Adenovírus .
Vetores não virais:
Lipossomos.
Métodos híbridos:
Virossomos .
9
27/7/2010
10
27/7/2010
Problemas com a terapia gênica
Curta duração
Difícil integração rápida de DNA terapêutico no genoma e a
natureza de divisão rápida das células impede a terapia gênica a
tempo;
Necessidade de várias rodadas de terapia.
Resposta imune
Agentes externos introduzidos levam a resposta imune;
Aumento da resposta com a entrada de um reincidente.
Vetores virais
Paciente pode ter uma resposta tóxica, imunológica,
inflamatória;
Uma vez inserido, pode causar doenças.
Transtornos multigênicos
Doença cardíaca, pressão arterial elevada, doença de Alzheimer,
artrite e diabetes são difíceis de tratar, porque é necessário
introduzir mais de um gene;
Pode induzir um tumor se integrado a um gene supressor de
tumor.
11
27/7/2010
Perspectivas da terapia gênica
Escolha de método de
transporte de genes com
base nos seus objetivos
terapêuticos.
Os sistemas de
transferência gênica
ideais do futuro
combinarão as melhores
qualidades de vetores
diferentes.
http://www.wellesley.edu/Biology/Courses/219/Gen_news/i3_Gene_Therapy.jpg
12
27/7/2010
Referências Bibliográficas
http://www.ufv.br/dbg/trab2002/TERAPIAG/TRG001.htm
http://pt.wikipedia.org/wiki/Terapia_gen%C3%A9tica
http://cancer.battlingforhealth.com/tag/dna/pt/
http://www.scielo.br/scielo.php?pid=S141381232002000100010&sc
ript=sci
http://www.colegiosaofrancisco.com.br/alfa/terapiagenetica/terapia-genetica-1.php
13